Femme et Homme | 18 ans et plus
- | Pays :
- France
- | Organes :
- Tumeurs solides
- | Spécialités :
- Thérapies Ciblées
Extrait
Les tumeurs solides peuvent se développer dans n’importe quel tissu : peau, muqueuses, os, organes, etc. Ce sont les plus fréquentes puisqu’elles représentent 90 % des cancers humains. Les altérations moléculaires des gènes NTRK1, NTRK2 ou NTRK3 sont présentes dans plusieurs types de tumeurs différentes comme le cancer du poumon non à petites cellules, le cancer colorectal, le cancer du pancréas et le neuroblastome. La découverte d’anomalies moléculaires dans ces tumeurs permet de développer et de prescrire des thérapies ciblées qui peuvent être plus efficaces que les thérapies non spécifiques. Le LOXO-101 (larotrectinib) est un inhibiteur des récepteurs de tropomyosine kinases, une thérapie ciblant spécifiquement les tumeurs solides avec des fusions de gènes NTRK qui a montré dans les études précédentes une activité antitumorale préliminaire. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité du larotrectinib chez des patients ayant des tumeurs solides avancées positives pour des fusions de NTRK. Tous les patients recevront du larotrectinib par voie orale deux fois par jour en continu lors de cures de 28 jours. Les patients seront suivis pendant 6 ans et demi maximum.
Extrait Scientifique
Il s’agit d’une étude de phase 2 non randomisée, en groupes parallèles et multicentrique. Tous les patients reçoivent du LOXO-101 (larotrectinib) PO deux fois par jour en continu lors de cures de 28 jours. Les patients sont suivis pendant 6 ans et demi maximum.;
Objectif principal
Évaluer le taux de réponse globale par la réponse complète ou partielle, comme déterminé par le comité radiologique indépendant selon les critères RECIST 1.1 ou RANO.;
Objectif secondaire
Évaluer le taux de réponse globale par la réponse complète ou partielle, comme déterminé par l’investigateur selon les critères RECIST 1.1 ou RANO. Évaluer la durée de la réponse pour les patients ayant la meilleure réponse globale par une réponse complète ou partielle confirmée selon le comité radiologique indépendant et selon l’investigateur. Évaluer la survie sans progression. Évaluer la survie globale. Comparer la survie sans progression après l’initiation du traitement avec LOXO-101 avec celle après la ligne de traitement immédiatement antérieure au LOXO-101. Évaluer l’incidence, la sévérité et la durée des événements indésirables. Évaluer les changements par rapport à la baseline des paramètres de laboratoire clinique de sécurité et des signes vitaux.
Critère d'inclusion
- Age ≥ 18 ans.
- Tumeur maligne localement avancée ou métastatique avec une fusion des gènes NTRK1, NTRK2 ou NTRK3, identifiée par des analyses moléculaires de routine effectuées au laboratoire CLIA ou dans d’autres laboratoires avec une certification similaire.
- Patient ayant reçu un traitement standard antérieur approprié pour le type de tumeur et le stade de la maladie ou patient pour lequel la tolérance ou le bénéfice clinique d’un traitement standard approprié serait improbable selon l’investigateur.
- Fonction hépatique : bilirubine
- Fonction rénale : créatinine sérique > 2,0 x LNS, clairance de la créatinine ≥ 30 mL/min (formule de Cockcroft-Gault).
- Consentement éclairé signé.
Critère de non inclusion
- Femme enceinte ou en cours d’allaitement.