Extrait

The primary objective is to evaluate the safety, efficacy, and pharmacokinetics of different doses of rhASM administered intravenously (IV) every 2 weeks for 52 weeks. L’obiettivo primario di questo studio è valutare la sicurezza, l’efficacia e la farmacocinetica di dosi differenti di sfingomielinasi acida ricombinante umana (rhASM), somministrata per via endovenosa ogni 2 settimane per 52 settimane.

Critère d'inclusion

• Patients with acid sphingomyelinase deficiency (Niemann-Pick Type B disease),Pazienti con carenza di sfingomielinasi acida (Malattia Niemann-Pick Tipo B)

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