Study to Compare the Efficacy and Safety of Enzyme Replacement Therapies neoGAA and Alglucosidase Alfa Administered Every Other Week in Patients With Late-onset Pompe Disease Who Have Not Been Previou...

Mise à jour : Il y a 4 ans
Référence : U1111-1178-4806

Study to Compare the Efficacy and Safety of Enzyme Replacement Therapies neoGAA and Alglucosidase Alfa Administered Every Other Week in Patients With Late-onset Pompe Disease Who Have Not Been Previously Treated for Pompe Disease Estudio para comparar la eficacia y la seguridad del tratamiento de sustitución enzimática de neoGAA (GZ402666) y alglucosidasa alfa administrado bisemanal en pacientes con enfermedad de Pompe de inicio tardío sin tratamiento previo

Femme et Homme

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Extrait

To determine the effect of neoGAA (GZ402666) treatment on respiratory muscle strength measured by percent predicted forced vital capacity (% FVC) in the upright position, as compared to alglucosidase alfa. El objetivo principal del estudio es determinar el efecto del tratamiento con neoGAA sobre la fuerza muscular respiratoria determinada por el % del valor previsto de Capacidad Vital Forzada (CVF) en posición erguida, frente a alglucosidasa alfa.


Critère d'inclusion

  • Pompe disease (acid alpha-glucosidase deficiency),Enfermedad de Pompe (deficiencia en ácido alglucosidasa alfa)