A Study of Multiple Doses of ISIS ISIS 396443 Delivered to Infants with Genetically Diagnosed and Presymptomatic Spinal Muscular Atrophy Uno studio di dosi multiple di ISIS 396443 somministrato a neonati con atrofia muscolare spinale in fase presintomatica geneticamente diagnosticata

Femme et Homme

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Extrait

The primary objective of the study is to examine the efficacy of multiple doses of ISIS 396443 administered intrathecally in preventing or delaying the need for respiratory intervention or death in infants with genetically diagnosed and presymptomatic spinal muscular atrophy (SMA). L’obiettivo primario dello studio è quello di esaminare l’efficacia di ISIS 396443 somministrato in dosi multiple per via intratecale nel prevenire o ritardare il bisogno di intervento respiratorio o decesso nei bambini con diagnosi genetica di SMA in fase presintomatica

Critère d'inclusion

Spinal Muscular Atrophy (SMA),Atrofia Muscolare Spinale (SMA)

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