ARO-012 : étude de phase 3 randomisée contrôlée par placebo évaluant l’efficacité du crénolanib chez des patients ayant une tumeur stromale gastro-intestinale de stade avancé ou métastatique avec une ...

Mise à jour : Il y a 4 ans
Référence : RECF3654

ARO-012 : étude de phase 3 randomisée contrôlée par placebo évaluant l’efficacité du crénolanib chez des patients ayant une tumeur stromale gastro-intestinale de stade avancé ou métastatique avec une mutation D842V du gène PDGFRA. [Informations issues du site clinicaltrials.gov et traduites par l'INCa]

Femme et Homme | 18 ans et plus

Extrait

Les cellules interstitielles de Cajal sont responsables des contractions permettant l’avancée des aliments dans le tube digestif. Une multiplication incontrôlée de ces cellules suite à une mutation génétique et une transformation cancéreuse peut évoluer vers une tumeur stromale gastro-intestinale (TSGI). Les TSGI sont une forme très rare de cancer du tube digestif. Elles peuvent se déclencher dans toutes les parties du tube digestif, bien qu’elles apparaissent principalement dans l’estomac et l’intestin grêle. Environ 5 % des TSGI présentent une mutation du gène PDGFRA appelée D842V. Cette mutation est associée à une moins bonne efficacité de certaines thérapies ciblant PDGFRA utilisées dans le traitement des TSGI. Le crénolanib est un nouveau traitement à l’étude qui, d’après des études précliniques, pourrait avoir une efficacité plus importante que les autres thérapies ciblant PDGFRA chez les patients ayant une mutation D842V. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité du crénolanib chez des patients ayant une tumeur stromale gastro-intestinale de stade avancé métastatique avec une mutation D842V du gène PDGFRA. Les patients seront répartis aléatoirement en deux groupes : Les patients du premier groupe recevront du crénolanib 3 fois par jour en combinaison avec le meilleur traitement palliatif. Les patients du deuxième groupe recevront un placebo 3 fois par jour en combinaison avec le meilleur traitement palliatif. Les patients seront suivis pour la survie pendant une durée maximale de 3 ans après la répartition aléatoire.


Extrait Scientifique

Il s’agit d’une étude de phase 3 randomisée, en double aveugle, en groupes parallèles et multicentrique. Les patients sont randomisés en 2 bras : - Bras 1 : les patients reçoivent du crénolanib PO 3 fois par jour en combinaison avec le meilleur traitement palliatif. - Bras 2 : les patients reçoivent un placebo PO 3 fois par jour en combinaison avec le meilleur traitement palliatif. Les patients sont suivis pour la survie pendant une durée maximale de 3 ans après la randomisation.;


Objectif principal

Comparer la survie sans progression.;


Objectif secondaire

Comparer la survie globale.


Critère d'inclusion

  • Âge ≥ 18 ans.
  • Tumeur stromale gastrointestinale métastatique avec mutation D842V confirmée histologiquement ou cytologiquement et avec au moins une lésion mesurable métastatique selon les critères RECIST v1.1 modifiés.
  • Indice de performance ≤ 2 (OMS).
  • Contraception efficace pour les patientes en âge de procréer pendant la durée de l’étude.
  • Test de grossesse sérique négatif avant le début du traitement de l’étude.
  • Patient bénéficiaire ou affilié à un régime de sécurité sociale.
  • Consentement éclairé signé.

Critère de non inclusion

  • Maladie hépatique sévère (par ex : cirrhose, stéatohépatite non alcoolique, cholangite sclérosante).
  • Traitement anticancéreux systémique (incluant notamment un traitement par chimiothérapie, par inhibiteurs de tyrosine kinase, par immunothérapie ou par des produits expérimentaux) ou dispositif expérimental dans les 3 semaines ou les 5 demi-vies précédant la randomisation (selon la durée la plus courte).
  • Patient privé de liberté, sous tutelle ou curatelle.
  • Incapacité à avaler un traitement par voie orale.
  • Sérologie VHB ou VHC positive.
  • Femme enceinte ou en cours d’allaitement.