Étude M15-550 : étude de phase 3b non-randomisée visant à évaluer l’efficacité du vénétoclax chez des patients ayant une leucémie lymphoïde chronique récurrente ou réfractaire y compris ceux ayant une...

Update Il y a 3 ans
Reference: RECF3285

Étude M15-550 : étude de phase 3b non-randomisée visant à évaluer l’efficacité du vénétoclax chez des patients ayant une leucémie lymphoïde chronique récurrente ou réfractaire y compris ceux ayant une délétion 17p ou une mutation TP53 ou ceux ayant reçu un traitement avec un inhibiteur du récepteur des cellules B. [essai clos aux inclusions]

| Between 18 years et 99 years

Extract

La leucémie lymphoïde chronique est un cancer des cellules souches du sang, qui deviennent des cellules blastiques (cellules sanguines immatures) empêchant les cellules sanguines saines d’accomplir leurs tâches. Dans le 95% de cas, la leucémie lymphoïde chronique affecte les lymphocytes B, qui se transforment en cellules cancéreuses. La leucémie lymphoïde chronique est l’un des types les plus courants de leucémie chez l’adulte et elle se développe lentement au fil des mois ou des années. Les altérations génétiques telles qu’une délétion 17p ou une mutation TP53 sont associées à un pronostic plus défavorable de la maladie, par conséquent il est nécessaire d’utiliser des stratégies alternatives de traitement pour ces patients. Le vénétoclax est une nouvelle thérapie ciblée indiquée pour les patients ayant une leucémie lymphoïde chronique avec une délétion 17p. L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité du vénétoclax chez des patients ayant une leucémie lymphoïde chronique récurrente ou réfractaire y compris ceux ayant une délétion 17p ou une mutation TP53 ou ceux ayant reçu un traitement avec un inhibiteur du récepteur des cellules B. Tous les patients recevront du vénétoclax par voie orale à des doses progressivement croissantes pendant 5 semaines puis à la dose établie jusqu’à 2 ans. Les patients seront suivis pendant 2 ans après la fin du traitement.


Scientific Abstract

Il s’agit d’une étude de phase 3b non-randomisée et multicentrique. Tous les patients reçoivent du vénétoclax PO à des doses progressivement croissantes pendant 5 semaines puis à la dose établie jusqu’à 2 ans. Les patients sont suivis pendant 2 ans après la fin du traitement.;


Primary objective

Évaluer le taux de rémission complète et le taux de rémission complète avec une récupération incomplète de la numération sanguine selon les critères IWCLL NCI-WG après 48 semaines.;


Secondary objective

Évaluer le taux de réponse globale. Évaluer la durée de la réponse globale. Évaluer le délai jusqu’à progression. Évaluer la survie sans progression. Évaluer la survie globale. Évaluer le taux de rémission complète et le taux de rémission complète avec une récupération incomplète de la numération sanguine selon les critères IWCLL NCI-WG des patients traités antérieurement par un inhibiteur du récepteur de cellules B après 48 semaines. Évaluer le taux de maladie résiduelle minimale. Évaluer le traitement anticancéreux par des questionnaires FACT-Leu. Évaluer la fonctionnalité du traitement pour une maladie chronique par l’échelle de fatigue FACIT-F. Évaluer la qualité de vie par des questionnaires EQ-5D-5L.


Inclusion criteria

  • Age ≥ 18 ans et ≤ 99 ans.
  • Maladie récurrente ou réfractaire ayant reçu au moins un traitement antérieur.
  • Leucémie lymphoïde chronique selon les critères IWCLL NCI-WG modifiés (2008), indiquée pour recevoir un traitement et avec une maladie mesurable.
  • Délétion 17p ou mutation TP53 dans la moelle osseuse ou le sang périphérique et/ou traitement antérieur avec un inhibiteur du récepteur de cellules B.
  • Indice de la performance ≤ 2 (OMS).
  • Fonction hématologique, hépatique et rénale et profil de coagulation adéquats.
  • Consentement éclairé signé.

Non-Inclusion Criteria

  • Transformation de Richter ou leucémie prolymphocytaire.
  • Cytopénie auto-immune active et non-contrôlée dans les 2 semaines avant la sélection, y compris une anémie hémolytique auto-immune et une thrombocytopénie idiopathique (purpura thrombopénique idiopathique) malgré un traitement par de corticostéroïdes à faible dose.
  • Antécédent d’autres tumeurs malignes actives autres qu’une leucémie lymphoïde chronique dans les 2 dernières années avant le début du traitement de l’étude sauf un carcinome in situ du col de l’utérus traité adéquatement, un carcinome basocellulaire ou squameux localisé de la peau traité adéquatement ou une tumeur maligne confinée et réséquée par chirurgie ou traitée en intention curative.
  • Traitement antérieur avec du vénétoclax.
  • Allergie connue aux inhibiteurs de la xanthine oxydase et à la rasburicase.
  • Antécédent de greffe allogénique de cellules souches de grade 2 et tout traitement anticancéreux y compris une chimiothérapie ou une radiothérapie et tout traitement avec un médicament expérimental, y compris des agents à bases de petites molécules ciblées.
  • Sérologie VIH positive.