MINIMUD : Essai de phase 2 évaluant l'efficacité et la tolérance de l'allogreffe de cellules souches hématopoïétiques après conditionnement à intensité réduite contenant du Treosulfan® (medac), chez d...

Mise à jour : Il y a 4 ans
Référence : RECF0325

MINIMUD : Essai de phase 2 évaluant l'efficacité et la tolérance de l'allogreffe de cellules souches hématopoïétiques après conditionnement à intensité réduite contenant du Treosulfan® (medac), chez des patients ayant une pathologie hématologique mais ne pouvant bénéficier d'une allogreffe à conditionnement standard. [essai clos aux inclusions]

Femme et Homme | Entre 45 ans et 18 ans

Extrait

L'objectif de cet essai est d'étudier l'efficacité et la tolérance d'une greffe de cellules souches hématopoïétiques en provenance d'un donneur (greffe allogénique) après un conditionnement à intensité réduite contenant du Treosulfan® chez des patients ayant une pathologie hématologique mais ne pouvant pas bénéficier d'un conditionnement standard. Le patient donneur sera traité par du G-CSF pour un prélèvement d'au moins une cytaphérèse (moyen de collecter des cellules dans le sang). La préparation à la greffe associera un traitement par fludarabine, Treosulfan® (medac) et ATG, administrés en perfusion dans les 6 jours précédant la greffe. Afin de prévenir la maladie du greffon contre l'hôte, les patients recevront de la cyclosporine en perfusion depuis la veille de la greffe jusqu'à 3 semaines après et, le cas échéant, du méthotrexate en cas d'incompatibilité mineure et si le donneur est de sexe féminin. Les patients seront suivis pendant 18 mois.


Extrait Scientifique

Il s'agit d'un essai de phase 2, non randomisé et multicentrique. Le donneur est traité avec du G-CSF pour un prélèvement par cytaphérèse. En cas d'échec du prélèvement de cellules souches hématopoïétiques, un prélèvement de moelle est autorisé. Le conditionnement, administré en perfusion IV dans les 6 jours précédant la greffe, comprend de la fludarabine de J-6 à J-2, du Treosulfan® de J-6 à J-4 et de l'anti thymocyte globulin (ATG) à J-2 et J-1. Afin de prévenir la maladie du greffon contre l'hôte (GVHD), les patients reçoivent de la cyclosporine A en perfusion IV de J-1 à J21 et du méthotrexate à J1, J3, J6 +/-J11 en cas d'incompatibilité ABO mineure et si le donneur est de sexe féminin. La durée du suivi est de 18 mois.;


Objectif principal

Étudier la survie à 1 an.;


Objectif secondaire

Étudier la prise de la greffe. Étudier l'incidence et la sévérité de la maladie du rejet du greffon aiguë et chronique. Évaluer le taux de réponse et le taux de survie sans progression. Évaluer la toxicité de la procédure : conditionnement et allogreffe. Étudier le chimérisme.


Critère d'inclusion

  • Age ≥ 45 ans.
  • Age ≥ 18 ans et ≤ 65 ans : pour les pathologies hématologiques dont la TRM (mortalité liée à la greffe) est trop élevée après une allogreffe standard et s'il existe un tare viscérale contre-indiquant l'allogreffe standard, pour les patients respectant les critères d'inclusion de miniallogreffe.
  • Donneur non apparenté HLA identique disponible.
  • Indice de Karnofsky ≥ 70%.
  • Donneur 10/10 compatible (identité allélique).
  • Contraception efficace pour les femmes en âge de procréer.
  • Consentement éclairé signé.

Critère de non inclusion

  • Antécédents d’allogreffe et maladie du greffon contre l'hôte de grade > 2 après la première allogreffe.
  • Antécédent de greffe et délai greffe-mini greffe
  • Plus de 3 lignes de traitement à l’inclusion.
  • Contre-indication à l’un des éléments du conditionnement envisagé.
  • Affection concomitante grave et non contrôlée.
  • Antécédent d’un autre cancer évolutif ou datant de moins de 5 ans.
  • Antécédent ou maladie psychiatrique évolutive.
  • Sérologie VIH positive.
  • Femme enceinte.