Femme et Homme | 18 ans et plus
- | Pays :
- France
- | Organes :
- Cancers rares
- | Spécialités :
- Thérapies Ciblées
Extrait
L’objectif de cet essai est d’étudier l'efficacité et la tolérance du BEZ235 chez des patients présentant une tumeur maligne métastatique ou non résécable/avancée des cellules épithélioïdes périvasculaires (PECome). Les patients recevront du BEZ235 sous forme de sachet pour suspension buvable, jusqu'à la rechute.
Extrait Scientifique
Il s’agit d’un essai de phase 2, non randomisé et multicentrique, mené en deux étapes (phase 1 et 2). Les patients reçoivent du BEZ235 PO jusqu'à progression de la maladie.;
Objectif principal
Déterminer l'efficacité du BEZ235 d'après le taux de réponse objective (meilleure réponse observée au cours de l'étude) (RECIST 1.1).;
Objectif secondaire
Déterminer le taux de survie sans progression à 32 semaines. Évaluer la durée de réponse parmi les répondeurs. Évaluer le délai jusqu’à la réponse. Évaluer le délai jusqu’à la progression. Évaluer la survie globale. Évaluer la sécurité d'emploi et la tolérance du BEZ235.
Critère d'inclusion
- Age ≥ 18 ans.
- Diagnostic histologiquement confirmé d'une tumeur maligne des cellules épithélioïdes périvasculaires (PECome malin) (AML épithélioïdes incluses) de type maladie primitive ou d'une lésion métastatique à partir d'un tissu archivé, s'il a été obtenu dans les 12 mois précédant le recrutement dans cette étude.
- Mise à disposition d'un échantillon tumoral représentatif, sous forme de tissu tumoral archivé ou frais, pour l'analyse de la voie de signalisation PI3K.
- Maladie progressive mesurable non résécable avancée et/ou métastatique et documentée (RECIST 1.1). Avant l’entrée dans l’étude, progression de la maladie confirmée par au moins 2 examens radiologiques (TDM).
- Au moins 1 ligne de traitement antérieur.
- Consentement éclairé signé.
Critère de non inclusion
- Antécédent de lymphangioléiomyomatose (LAM) exclusivement.
- Métastases du SNC symptomatiques.
- Présence concomitante ou antécédent d’une autre tumeur maligne au cours des 3 dernières années précédant le début du traitement de l’étude (à l’exception d'un carcinome du col de l'utérus in situ ou d'un épithélioma spinocellulaire ou basocellulaire cutané, traités avec succès).
- Traitement antérieur avec un inhibiteur de mTOR.